การใช้เทสโทสเตอโรนทางการแพทย์โดยหลักก็เพื่อรักษาชายที่ผลิตเทสโทสเตอโรนตามธรรมชาติน้อยเกิน ซึ่งเป็นภาวะที่เรียกว่า ต่อมบ่งเพศทำงานน้อยเกิน (hypogonadism) หรือการขาดแอนโดรเจน (hypoandrogenism)[9]เป็นการรักษาที่เรียกว่า การบำบัดทดแทนฮอร์โมน (hormone replacement therapy, HRT) หรือเรียกอีกอย่างหนึ่งซึ่งเฉพาะเจาะจงกว่าว่า การบำบัดทดแทนเทสโทสเตอโรน (TRT) หรือการบำบัดทดแทนแอนโดรเจน (ART)เพื่อดำรงรักษาระดับเทสโทสเตอโรนในเลือดให้อยู่ในพิสัยปกติของชายแต่การผลิตเทสโทสเตอโรนที่ลดลงตามอายุก็ได้ก่อความสนใจเพื่อให้ใช้เทสโทสเตอโรนเพิ่ม[10]

การขาด

การขาดเทสโทสเตอโรน (บางครั้งเรียกด้วยว่า hypotestosteronism และ hypotestosteronemia) เป็นการผลิตเทสโทสเตอโรนต่ำผิดปกติซึ่งอาจเกิดเพราะความบกพร่องของอัณฑะ (primary hypogonadism) หรือการทำงานผิดปกติของไฮโปทาลามัส-ต่อมใต้สมอง (secondary hypogonadism) และอาจมีตั้งแต่กำเนิดหรือเกิดภายหลัง[11]

ระดับต่ำเนื่องจากสูงอายุ

ระดับเทสโทสเตอโรนอาจลดลงเรื่อย ๆ ตามอายุ[12][13]องค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) แจ้งเมื่อปี 2015 ว่า ทั้งประโยชน์และความปลอดภัยในการให้เทสโทสเตอโรนเพิ่มยังไม่มีหลักฐานในการรักษาระดับเทสโทสเตอโรนต่ำเนื่องจากสูงอายุ[4]และบังคับให้ป้ายยาแสดงคำเตือนถึงความเสี่ยงหัวใจวายและโรคหลอดเลือดสมองที่เพิ่มขึ้น[4]

หญิงแปลงเพศ

เพื่อให้ได้ผลเป็นบุรุษภาพในหญิง เทสโทสเตอโรนจะให้กับหญิงเปลี่ยนเพศโดยเป็นส่วนของการบำบัดด้วยฮอร์โมนให้เป็นชาย (masculinizing hormone therapy)[14]โดยให้ได้ถึงระดับฮอร์โมนเฉลี่ยในชาย[15]

หญิง

การให้เทสโทสเตอโรนในระดับต่ำ ๆ ได้ผลต่อความผิดปกติคือมีความต้องการทางเพศน้อย (hypoactive sexual desire disorder, HSDD) ในหญิง[16]แต่ความปลอดภัยของมันในระยะยาวก็ยังไม่ชัดเจน[16]การรักษาระดับแอนโดรเจนต่ำด้วยเทสโทสเตอโรนโดยทั่วไปในหญิง ไม่แนะนำถ้ามีเหตุจากต่อมใต้สมองทำงานน้อยเกิน (hypopituitarism) เนื่องจากต่อมหมวกไตทำงานไม่เพียงพอ หรือเนื่องจากการตัดรังไข่ออก[16]และก็ไม่แนะนำให้ใช้เพื่อปรับปรุงการทำงานทางประชาน ความเสี่ยงต่อโรคหัวใจ ความแข็งแรงของกระดูก และสุขภาพที่ดีโดยทั่วไป[16]

งานวิเคราะห์อภิมานปี 2014 ที่วิเคราะห์งานศึกษา 35 งานซึ่งรวมหญิงหลังวัยหมดระดู 5,000 คนที่ต่อมหมวกไตทำงานเป็นปกติพบว่า ระดับเทสโทสเตอโรนสัมพันธ์กับการทำงานทางเพศที่ดีกว่าอย่างสำคัญในหลาย ๆ ด้าน[17]รวมทั้งการมีเพศสัมพันธ์บ่อยครั้งกว่า การถึงจุดสุดยอด อารมณ์เพศ และความพึงพอใจทางเพศเป็นต้น[17]หญิงที่หมดระดูเนื่องจากตัดรังไข่ออก มีการทำงานทางเพศที่ดีกว่าถ้าได้เทสโทสเตอโรน เทียบกับหญิงที่หมดระดูโดยปกติ[17]นอกจากเรื่องเพศแล้ว เทสโทสเตอโรนยังสัมพันธ์กับความเปลี่ยนแปลงของไขมันในเลือด รวมทั้งการลดระดับคอเลสเตอรอล ไตรกลีเซอไรด์ และไลโพโปรตีนความหนาแน่นสูง และการเพิ่มระดับไลโพโปรตีนความหนาแน่นต่ำ[17]แต่ความเปลี่ยนแปลงเช่นนี้ก็ค่อนข้างน้อย ดังนั้น ผลระยะยาวต่อระบบหัวใจและหลอดเลือดจึงยังไม่ชัดเจน[17]ความเปลี่ยนแปลงถ้าใช้ยาทาน (testosterone undecanoate) จะชัดกว่าเทียบกับยาแปะผิว (parenteral testosterone)[17]เทสโทสเตอโรนไม่มีผลสำคัญต่ออารมณ์ซึมเศร้าหรือความกังวล ไม่มีผลต่อค่าวัดต่าง ๆ ของร่างกายรวมทั้งน้ำหนักตัว ดัชนีมวลกาย หรือความหนาแน่นของแร่ธาตุในกระดูก (bone mineral density)[17]ในอีกมุมหนึ่ง มันมีผลสำคัญต่อผลข้างเคียงที่ให้ลักษณะเพศชาย (androgenic) รวมทั้งสิวขึ้นและขนตัวและหน้าดกขึ้น (hirsutism) แต่ลักษณะเพศชายอื่น ๆ รวมทั้งน้ำหนักขึ้น ศีรษะล้าน และเสียงต่ำลง มีรายงานอยู่บ้างแต่ไม่ได้รวมเข้าในการวิเคราะห์เพราะข้อมูลไม่พอ[17]คุณภาพหลักฐานโดยทั่วไปจัดว่า ต่ำ และไม่สามารถสรุปได้ในบางเรื่อง เช่น ความปลอดภัยระยะยาวของยา[17]

ส่วนงานวิเคราะห์อภิมานปี 2017 ซึ่งรวมหญิงหลังวัยหมดระดู 3,000 ราย ก็พบคล้ายกันว่า ยาเทสโทสเตอโรนสำหรับแปะได้ผลปรับปรุงสภาพหลายอย่างในเรื่องเพศในระยะสั้นเมื่อรักษาความผิดปกติคือมีความต้องการทางเพศน้อย (HSDD)[18]ผลไม่พึงประสงค์ที่ให้ลักษณะเพศชายรวมทั้งสิวขึ้นและขนตัวดก (hypertrichosis) จะมีอุบัติการณ์มากขึ้นอย่างมีนัยสำคัญโดยไม่ต่างอย่างสำคัญในเรื่องการเพิ่ม "ขนที่ใบหน้า หัวล้าน เสียงต่ำ อาการทางปัสสาวะ เจ็บหน้าอก ปวดศีรษะ ปัญหาบริเวณที่แปะยา จำนวนผลไม่พึงประสงค์โดยรวม ผลไม่พึงประสงค์ที่รุนแรง เหตุผลในการถอนตัวออกจากงานศึกษา และจำนวนหญิงที่ร่วมงานจนสำเร็จ" เมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุม[18]

แม้เทสโทสเตอโรนจะมีประสิทธิผลปรับปรุงการทำงานทางเพศของหญิงหลังวัยหมดระดู แต่ก็ไม่ปรากฏว่าได้ผลเช่นเดียวกันในหญิงก่อนวัยระดูหมด[19]เพราะงานทบทวนวรรณกรรมปี 2016 รายงานว่า งานวิจัยไม่พบสหสัมพันธ์ที่มีนัยสำคัญระหว่างความต้องการทางเพศกับระดับเทสโทสเตอโรนในเลือดของหญิงก่อนวัยหมดระดู และการรักษาหญิงดังกล่าวด้วยเทสโทสเตอโรนระดับต่ำ ก็ไม่พบว่าเพิ่มการทำงานทางเพศในงานศึกษาโดยมาก[19]